No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) protagonizou um marco ao administrar o Elevidys, conhecido como o remédio mais caro do mundo. O tratamento foi destinado a duas crianças portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma enfermidade degenerativa rara.
O medicamento, que custa R$ 11 milhões, foi adquirido pelo Ministério da Saúde após determinação do Supremo Tribunal Federal (STF). As infusões ocorreram no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), um centro de excelência em doenças raras. Nos dias 12 e 13 de fevereiro, as crianças receberam a terapia inovadora.
Para as famílias, tal feito simboliza um renovado sopro de esperança diante da batalha contra a DMD. Alessandro Neves, pai de um dos pacientes, expressou sua gratidão ao afirmar sentir-se abençoado com a estabilização proporcionada pelo tratamento.
Remédio mais caro do mundo custa R$ 11 milhões – Imagem: Pixabay/Pexels
Uma jornada complexa até o Brasil
A chegada do Elevidys ao Brasil demandou uma logística minuciosa, pois o medicamento, produzido na Alemanha, foi transportado para o aeroporto de Guarulhos e, posteriormente, para Porto Alegre.
No destino final, o remédio foi submetido a condições de armazenamento rigorosas, ao ser mantido a -80ºC para preservar sua eficácia.
Famílias celebram conquista
O acesso ao tratamento, resultado de batalhas judiciais, foi comemorado pelas famílias envolvidas. Luana Fassina, mãe de uma das crianças tratadas, manifestou alívio ao constatar que o filho poderia ter uma vida mais digna.
A combinação de esforços do governo e do STF foi essencial para viabilizar esse passo significativo.
Mecanismo de ação do Elevidys
O Elevidys atua na raiz do problema da distrofia muscular Duchenne, uma vez que a patologia impede a produção da distrofina, proteína vital para os músculos.
O medicamento utiliza um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares. Isso possibilita uma recuperação parcial das funções musculares, ainda que não represente cura completa.
A fabricante Roche aguarda a análise da Conitec para uma possível incorporação do medicamento no sistema público, após a decisão do STF.
O Ministério da Saúde vai analisar dados de eficácia e segurança antes de deliberar sobre sua aplicação mais ampla.
* Com informações do portal Só Notícia Boa.
